دستیابی به ویرایش ژن بینقص روش نوین MIT خطاهای CRISPR را به حداقل رساند, دانشمندان موسسه فناوری ماساچوست (MIT) با ارائه یک راهکار مهندسی نوین، موانع اصلی پیش رو ویرایش ژن ایمن را از بین بردند. این پیشرفت علمی، دقت فناوری ویرایش اولیه را به سطحی بیسابقه ارتقا داده و امیدهای جدیدی برای درمان بیماریهای ژنتیکی فراهم آورده است.
چالشهای ویرایش اولیه و راهکار مهار خطا فناوری ویرایش اولیه که در سال ۲۰۱۹ معرفی گردید، اگرچه نسخهای پیشرفتهتر و ایمنتر از سیستم CRISPR محسوب میشد، اما با چالش بنیادین رقابت رشتهها روبرو بود.
تیم محققان MIT با تمرکز بر پروتئین، متوجه شدند که ایجاد جهشهای هدفمند در این پروتئین میتواند مکان برش را یک یا دو بازه نوکلئوتیدی جلوتر جابجا کند. مکانیزم افزایش دقت در ویرایش ژن این تغییر ظریف در موقعیت برش، تعادل را به نفع رشته جدید DNA برهم زد. ناپایداری ناگهانی رشته کهن، مسیر را برای تجزیه آن و جایگزینی کامل توالی اصلاحشده هموار ساخت.
نتایج آزمایشگاهی نشاندهنده یک جهش کیفی در دقت است در حالت استاندارد ویرایش، نرخ خطا از یک مورد در هر ۷ ویرایش به یک مورد در هر ۱۰۱ ویرایش کاهش یافت.
افاق تازه در ژندرمانی و تحقیقات ژنتیک این دستاورد علمی، راه را برای توسعه پروتکلهای ژندرمانی بسیار ایمنتر و موثرتر در مقیاس بالینی باز میکند. علاوه بر کاربردهای درمانی، این روش به عنوان ابزاری قدرتمند و قابل اعتماد در اختیار محققان ژنتیک قرار میگیرد تا بتوانند توالیهای ژنومی را با اطمینان بالا بازسازی کنند. جزئیات کامل این پژوهش در ژورنال معتبر منتشر شده است.