دانشمندان MIT نرخ خطا در ویرایش ژن را به‌طرز چشمگیری کاهش دادند

کاهش چشمگیر خطاهای ویرایش ژن با فناوری جدید دانشمندان MIT

دانشمندان موسسه فناوری ماساچوست (MIT) موفق به توسعه روشی برای افزایش دقت در ویرایش ژن شده‌اند. این دستاورد، نرخ خطاهای ناخواسته را تا حد قابل توجهی کاهش می‌دهد و استفاده از این فناوری را در درمان بیماری‌های ژنتیکی ایمن‌تر می‌کند.

فناوری ویرایش اولیه (Prime Editing) که در سال 2019 معرفی شد، نسخۀ پیشرفته‌تری از فناوری کریسپر (CRISPR) است. این روش، تنها یک رشته از DNA را برش می‌دهد و امکان جایگزینی دقیق‌تر و ایمن‌تری را برای درمان صدها بیماری ژنتیکی فراهم می‌کند.

با این حال، مشکل اصلی این تکنیک، خطاهای ناخواسته‌ای بود که در رقابت بین رشته‌های DNA قدیمی و جدید رخ می‌داد. گاهی اوقات، رشته قدیمی در این رقابت پیروز می‌شد و رشته جدید به صورت یک قطعه اضافی باقی می‌ماند.

راهکار دانشمندان MIT برای کاهش خطای ویرایش ژن

دانشمندان MIT با مهندسی دقیق پروتئین Cas9، دریافتند که برخی نسخه‌های جهش‌یافته این پروتئین می‌توانند برش را یک یا دو باز جلوتر در توالی DNA انجام دهند. این تغییر کوچک، اثر بزرگی داشت و باعث ناپایدارشدن رشته DNA قدیمی می‌شد.

با ناپایدار شدن رشته قدیمی، امکان تجزیه آن و جایگزینی دقیق رشته جدید فراهم شد. نتایج این مهندسی مجدد خیره‌کننده بود و نرخ خطا را به‌طور چشمگیری کاهش داد.

در حالت ویرایش پرکاربرد، نرخ خطا از 1 در 7 به 1 در 101 ویرایش کاهش یافت. در حالت ویرایش با دقت بالا، نرخ خطا از 1 در 122 ویرایش به 1 در 543 ویرایش کاهش یافت.

این دستاورد می‌تواند به توسعه روش‌های ژن‌درمانی بسیار ایمن‌تر برای بیماری‌های ژنتیکی منجر شود و به عنوان یک ابزار تحقیقاتی قدرتمندتر در اختیار دانشمندان سراسر جهان قرار گیرد.

یافته‌های این پژوهش در ژورنال Nature منتشر شده است.